בריטניה היא הראשונה בעולם שאישרה שיטה מהפכנית ואישרה טיפול גנטי לטיפול באנמיה חרמשית ו-β-תלסמיה בחולים מעל גיל 12.
מדינה כמו דיווחים ה-MHRA, הסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות בבריטניה, אישרה רשמית טיפול זה. מחלות גנטיות נגרמות כתוצאה משגיאות בגנים של המוגלובין, שכדוריות הדם האדומות משתמשות בהן כדי לשאת חמצן בכל הגוף. ג'וליאן ביץ', מנהל בפועל של MHRA, מסביר:
"הן מחלת תאי חרמש והן β-תלסמיה הן מחלות קשות לכל החיים שיכולות אפילו להיות קטלניות במקרים מסוימים."
לפי הפרסום, הגוף הרגולטורי הבריטי אישר טיפול חדשני למחלות אלו בתרופה Casgevy, הפועלת על ידי "עריכת" הגן הגורם למחלות אלו. התרופה הפכה לתרופה המורשית הראשונה בעולם באמצעות כלי עריכת גנים. בשנת 2020 זכו ממציאיו בפרס נובל.
ניסויים קליניים הראו כי Casgevy משחזר ייצור המוגלובין בריא ברוב המשתתפים עם מחלת תאי חרמש ו-β-תלסמיה תלויה בעירוי, ומקל על תסמיני המחלה, ציין ביץ'. עם זאת, במהלך הבדיקות לא נמצאו בעיות חמורות בבטיחות התרופה.
מדענים שחוקרים מחלות גנטיות מקווים שקסגבי יבטל את הצורך בהשתלות מח עצם עבור אנשים עם מחלות אלו. בעבר, הטיפול האפשרי היחיד היה השתלות כאלה, למרות שהגוף יכול לדחות את מח העצם התורם. חולים זקוקים גם לעירויי דם קבועים לטיפול באנמיה.
ה"גרדיאן" מזכיר כי בבריטניה ישנם כ-15,000 חולים עם אנמיה חרמשית, וכמעט 1,000 חולים סובלים מ-β-תלסמיה.
More Stories
"סרמט" התפוצץ במוקש והרס את המזבלה (וידאו)
בית המשפט האירופי סירב לקבל את ערעורו של המפקיד הרוסי
נשיא רוסיה לא יטוס למקסיקו לרגל השבעתה של קלאודיה שיינבאום